Gran variedad de oligonucleótidos antisentido que pueden ser adquiridos en escalas que varían de nmoles a gramos
IBIAN TECHNOLOGIES es distribuidor de productos, reactivos y material de laboratorio destinado a la investigación y el diagnóstico en las áreas de Biología Molecular, Celular y Microbiología. En colaboración con Microsynth ofrece gran variedad de oligonucleótidos antisentido. Estos pueden ser adquiridos en escalas que varían de nmoles a gramos
El RNA sirve como molde para la síntesis de proteínas, pero también tiene un papel importante en la regulación de funciones celulares. Mutaciones asociadas con el procesamiento de los pre-mRNAs como capping, splicing y poliadenilación, normalmente causan enfermedades. Por este motivo los oligonucleótidos antisentido han surgido como ideal terapéutico para tratar dichas enfermedades.
Los oligonucleótidos antisentido son diseñados para unirse al RNA diana mediante el emparejamiento descrito por Watson-Crick. La expresión génica puede ser suprimida por bloqueo estérico debido a la hibridación de los oligonucleótidos antisentido (ASOs) con el mRNA diana, o por ruptura del híbrido mRNA-ASO dependiente de la RNasa H. Además, también se puede interferir en el proceso de splicing del mRNA, de forma que la expresión genética puede quedar bloqueada o la información genética puede ser modificada a nivel del mRNA.
Modificaciones químicas de los ASOs
Las modificaciones químicas son esenciales si se quieren obtener ASOs con propiedades farmacéuticas. Las consideraciones de diseño incluyen: resistencia a nucleasas, aumentar la afinidad para ir dirigidos al RNA y tener propiedades farmacocinéticas apropiadas.
El prometedor resultado de muchos estudios preclínicos y clínicos sostiene el potencial del ASO 2’-Methoxietil modificado (2’-MOE) como agente terapéutico. Fue en diciembre de 2016 cuando Nusinersen recibió el aprobado de la FDA como el primer ASO. Nusinersen es un completo 2’-MOE y PTO-modificado. Últimos desarrollos en las terapias que emplean ASOs ha aumentado su interés en investigación e IBIAN TECHNOLOGIES junto a Microsynth se complace de proporcionar ASOs con diferentes modificaciones tanto a escala de nmoles como a escala de gramos.
